Historia de Aagerion Pharmaceuticals (I)

SE CONCIERON POR CASUALIDAD, y hoy, su empresa cotiza en bolsa. Del proyecto de un médico y el capital de un inversor privado surge Aagerion Pharmaceuticals, una empresa que busca curar parte de los efectos de las enfermedades raras.
Cuando Marc Beer vendió en 2007 su primera empresa, la biotecnológica ViaCell, a Perkin Elmer por 300 millones de dólares, parecía el inicio de una carrera empresarial increíble. Pero pocos meses después la historia se truncó: su esposa murió repentinamente de una embolia pulmonar a la edad de 42 años, y Marc se comprometió a ser el padre de sus tres hijos adolescentes a tiempo completo.

Dos años más tarde, su hija de 14 años le obligó a empezar con otra compañía. “Papá, has estado estado toda mi vida enseñándome que hay que ser decididos, y no creo que traerme cada día a casa desde el colegio sea precisamente eso”.

Sólo unas semanas después de esa conversación, Daniel Dubin, médico, viejo amigo y vicepresidente de Leerink Swann, le estuvo hablando a Beer durante una cena sobre un medicamento prometedor que había sido rechazado por diversos inversores, aunque contaba con el respaldo de una de las mentes más brillantes del campo de la cardiología, Daniel Rader, director de medicina traslacional y genética humana en la Universidad de Pensilvania.

Beer contactó con Rader poco después y de pronto se encontró seducido por él. “Todo lo que hice fue escuchar”, dice Beer. “Creo que necesitaba realmente ser escuchado”. El resultado de aquella conversación se convirtió en una de las mayores historias de éxito en el campo de la biotecnología de 2013: Aegerion Pharmaceuticals.

Nace Aagerion Pharmaceuticals

Durante la pasada de Navidad, menos de dos años después de que Beer tomara el timón, la pequeña empresa obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para vender su compuesto, Juxtapid, como tratamiento para los pa-cientes con una enfermedad genética rara que causa con frecuencia ataques cardiacos fatales antes de los 20 años.

Con un precio de 295.000 dólares por cada tratamiento de Juxtapid, los analistas de Cowen & Co. prevén que en 2015 habrá 767 pacientes tomando el fármaco, reportando a Aegerion ventas de 200 millones de dólares y ganancias de 62 millones. Llegados a este punto las reticencias han desaparecido y los inversores están ansiosos: las acciones de la empresa han subido hasta un 160% en los últimos 12 meses, otorgando a Aegerion un valor bursátil de 1.100 millones de dólares.

Éxitos y fracasos

Daniel Rader escuchó hablar por primera vez sobre Juxtapid hace una década a un ejecutivo de la farmacéutica Bristol-Myers Squibb, Richard Gregg, cuando ambos trabajaban en el Instituto Nacional de la Salud.

Allí, Gregg había estudiado el caso de pacientes con otra enfermedad rara que les hacía tener un colesterol mínimo, casi inexistente. Debido a la enfermedad, no podían utilizar apropiadamente las vitaminas liposolubles como la vitamina E y la vitamina A, lo que les producía daños en sus sistemas nerviosos y sus ojos.

Gregg se había dado cuenta de que la llamada ‘proteína de transferencia de triglicéridos microsomal’ (IvITP), había resultado problemática en sus antiguos pacientes, y se dispuso a encontrar una droga que la bloqueara en pacientes con problemas cardiacos.

La idea era que bajaría el colesterol lo suficiente para prevenir los ataques al corazón en personas sanas sin causar daño. Rader se comprometió a ejecutar un ensayo clínico inicial de la droga, que se convertiría en Juxtapid. El medicamento funcionó increíblemente bien, bajando los índices de lipoproteína de
baja densidad (LDL, el llamado ‘colesterol malo’) hasta un 70 por ciento.

Claro que también tuvo efectos secundarios, como diarrea y acumulación de grasa en el hígado. Y al final, los ejecutivos del gigante farmacéutico cancelaron el proyecto. Rader apeló. Les explicó que la droga sería perfecta para los pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigó-tica (HFH), una rara enfermedad en la que los pacientes no tienen genes funcionales para la fabricación de los receptores de LDL que absorben el colesterol de la sangre.

Rader y Gregg trabajaron para obtener la licencia de Bristol para poder investigar con el medicamento. Sus ejecutivos finalmente decidieron concederle el medicamento a la Universidad de Pensilvania de forma gratuita. La única condición, recuerda Gregg, era que los contratos debían de ser claros al especificar que si alguno de los pacientes sufría algún tipo de complicación de hígado o cualquier otro efecto secundario como con-secuencia del medicamento, Bristol no sería responsable.

Rader consiguió financiación a través de la Fundación Caritativa Doris Duke para probar el medicamento en seis pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigótica. Demostró que aumentando lenta-mente la dosis se podían evitar esos temidos problemas de hígado. Los resultados fueron publicados en The New England Journal of Medicine, y fue suficiente para que David Scheer, un prominente capitalista de riesgo de biotecnología, se interesara por poner en marcha una empresa alrededor de este nue-vo medicamento. Pero el director ejecutivo se marchó, y Aegerion falló en dos ocasiones al salir con una oferta pública inicial.